Il meccanismo d’azione di ISM5939 si basa sull’inibizione dell’enzima ENPP1, un attore chiave nel metabolismo dei nucleotidi. Questo enzima, infatti, è responsabile della produzione di adenosina, una molecola che può sopprimere la risposta immunitaria antitumorale e favorire la crescita delle cellule tumorali.

• Inibizione di ENPP1: ISM5939 agisce come un inibitore di piccole molecole, bloccando l’attività di ENPP1. Questo porta a una riduzione della disponibilità di nucleotidi per le cellule tumorali, limitandone la crescita e la proliferazione.
• Effetto sul microambiente tumorale: L’inibizione di ENPP1 da parte di ISM5939 modifica anche il microambiente tumorale, rendendo le cellule cancerose più vulnerabili ai trattamenti convenzionali come la chemioterapia e la radioterapia. Inibendo la produzione di adenosina, ISM5939 può riattivare la risposta immunitaria antitumorale, permettendo al sistema immunitario di riconoscere e attaccare le cellule tumorali.

Approvazione e classificazione

ISM5939 ha già ricevuto l’approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense ed è considerato un farmaco “best-in-class”, il che significa che è stato riconosciuto come uno dei migliori nella sua categoria per efficacia e sicurezza. Questa approvazione rappresenta una speranza concreta per i pazienti affetti da tumori solidi, in particolare quelli che non rispondono ai trattamenti esistenti.

ISM5939 è stato progettato per il trattamento di diversi tipi di tumori solidi, in particolare quelli che mostrano un’elevata espressione dell’enzima ENPP1. L’ENPP1, infatti, è spesso sovraespresso in vari tipi di tumore ed è associato a metastasi e prognosi sfavorevole. Tra i tumori potenzialmente trattabili con ISM5939 figurano:

• Carcinomi: come il carcinoma polmonare, il carcinoma mammario e il carcinoma colorettale.
• Tumori neuroendocrini: tumori che originano dalle cellule del sistema neuroendocrino.
• Altri tumori solidi: in particolare quelli resistenti ai trattamenti convenzionali e/o con elevata espressione di ENPP1.

Lo sviluppo di ISM5939 è un esempio emblematico di come l’IA stia rivoluzionando la ricerca farmaceutica. Il processo di sviluppo si è articolato in diverse fasi:

1. Identificazione del target: L’IA ha permesso di identificare rapidamente l’enzima ENPP1 come un bersaglio terapeutico promettente per il trattamento dei tumori solidi.
2. Progettazione della molecola: Utilizzando il motore di chimica generativa Chemistry42, Insilico Medicine ha progettato una molecola inibitrice di ENPP1 in soli tre mesi, un tempo notevolmente inferiore rispetto ai metodi tradizionali.
3. Sperimentazione preclinica: ISM5939 è stato sottoposto a test preclinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia, ottenendo risultati positivi che hanno portato all’approvazione della FDA per le sperimentazioni cliniche.
4. Sviluppo clinico: Attualmente, ISM5939 è in fase di sperimentazione clinica per confermare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti affetti da tumori solidi. La piattaforma Pharma.AI di Insilico supporta il monitoraggio e l’analisi dei dati clinici, consentendo di adattare le strategie terapeutiche in base ai risultati ottenuti.

L’utilizzo dell’IA ha portato numerosi vantaggi al processo di sviluppo di ISM5939:

• Accelerazione del processo: L’IA ha ridotto significativamente i tempi di sviluppo, consentendo di passare dalla fase di identificazione del target alla sperimentazione clinica in tempi molto più brevi rispetto ai metodi tradizionali.
• Ottimizzazione della progettazione: L’IA ha permesso di esplorare un vasto spazio chimico e di identificare molecole con caratteristiche ottimali per l’inibizione di ENPP1.
• Integrazione continua: La piattaforma Pharma.AI consente di integrare continuamente nuovi dati e conoscenze, migliorando le capacità predittive e analitiche necessarie per lo sviluppo del farmaco.

ISM5939 rappresenta un importante passo avanti nella lotta contro i tumori solidi e un esempio di come l’IA possa accelerare la scoperta e lo sviluppo di nuovi farmaci. Questo approccio innovativo apre nuove prospettive per il trattamento di malattie complesse come il cancro, offrendo nuove speranze ai pazienti e aprendo la strada a una medicina sempre più personalizzata e precisa.

Arriva il farmaco -ism5939- per tumori solidi progettato dalla AI – MediMagazine

Farmaco ISM5939, generato dalla AI, inibitore di piccole molecole best-in-class, ha come target ENPP1 per il trattamento di tumori solidi.